KM-819疾病修饰疗法2期试验计划

帕特里夏·伊纳西奥博士化身

通过帕特丽夏•伊纳西奥•博士|

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吸引疗法公司计划对KM-819的安全性和早期疗效进行2期临床试验,作为一种潜在的治疗帕金森病。

在此之前,Fascinate公司已经获得了美国食品和药物管理局的批准请求以研究新药(IND)申请的形式进行这种试验。

该研究旨在评估KM-819在减缓或阻止早期和中期疾病患者帕金森病进展中的疾病修饰潜力,包括GBA突变携带者,公司在一份声明中宣布新闻稿

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帕金森氏症中的神经细胞损伤是由毒性形式的蛋白质-synuclein的积累引起的。受影响最大的神经细胞是那些产生神经递质多巴胺的神经细胞,这是一种对肌肉控制至关重要的化学信使。

基因上的错误,如在GBA1这种基因会导致神经细胞内毒性α -synuclein和其他蛋白质的积累,从而导致帕金森病的发展。

公里- 819FAF1是一种口服的分子,可以抑制FAF1,这种蛋白质在帕金森氏症患者中含量较高。它通过促进细胞凋亡或调节细胞死亡来起作用。

通过抑制FAF1, KM-819被认为可以防止多巴胺能神经元的死亡,并可能减缓或阻止帕金森病的进展。

在临床前研究中,KM-819在细胞模型中显示出卓越的神经保护效果,并在帕金森病动物模型中显示出对多巴胺能神经元的保护效果。这种疗法也被证明可以改善动物的行为测试。

在之前的一期临床试验中(NCT03022799在健康志愿者中,这种药物显示出很强的安全性。

第二阶段试验的目标是评估KM-819在不同剂量下的安全性、耐受性和药代动力学(药物在体内处理的方式)以及初步疗效。

它将以安慰剂为对照,分为两部分。第一部分将评估KM-819逐步增加剂量的安全性和药代动力学。接下来将是第二部分,对选定剂量的患者进行为期两年的治疗,以评估治疗的安全性和早期疗效。

“我们对KM-819治疗帕金森氏症的前景感到兴奋,2期试验正在寻找疾病改善效应的证据。KM-819不仅能清除α -synuclein,而且对GBA突变等多巴胺能细胞也有很好的神经保护作用。”

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