靶向基因治疗增强左旋多巴在小鼠研究中的益处

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通过Margarida玛雅博士|

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一种针对黑质(大脑中产生多巴胺的神经细胞的区域)的基因疗法,可能会提高睡眠的益处左旋多巴的人帕金森病一项研究报告称。

这一想法在一个新的老鼠疾病模型中得到了验证——在这个模型中,帕金森症状是在线粒体中的蛋白质复合物被破坏后出现的。线粒体是细胞中产生能量的细胞器(细胞的动力源)。基因疗法似乎恢复了这些老鼠的健康运动。

据报道,该模型首次表明,黑质线粒体的损伤会导致产生多巴胺的神经细胞的丢失。

这项研究中,“线粒体复合物I的破坏诱发进行性帕金森病,发表于自然

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左旋多巴被认为是治疗帕金森氏症最有效的药物。然而,随着时间的推移,对左旋多巴的反应会逐渐减弱,这意味着它的作用在下一次剂量之前就减弱了。随着疾病进展到更晚期,逐渐消退的情况会更频繁,导致血压波动运动症状

美国和西班牙的一组研究人员发现,传递一种含有制造AADC(一种将左旋多巴转化为多巴胺的蛋白质)遗传指令的病毒,可能有助于提高左旋多巴的有效性。该病毒被特定地传递到小鼠的黑质中,这些小鼠模拟了帕金森氏症患者神经退行性变的一些关键特征,包括多巴胺释放减少。

通过恢复黑质神经细胞将左旋多巴转化为多巴胺的能力,小鼠重新获得了快速穿过开阔区域的能力。

值得注意的是,这些观察结果使研究人员挑战了长期以来的观点,即黑质产生多巴胺的神经细胞的目标结构——大脑中被称为背侧纹状体的区域——多巴胺释放的减少足以产生帕金森症的运动症状。

相反,黑质中产生多巴胺的神经细胞的线粒体受损,足以引发一系列反应人类疾病的事件。

研究人员写道:“线粒体蛋白复合物的功能障碍本身就足以引起进行性的类人帕金森病,在这种情况下,黑素多巴胺释放的缺失对运动功能障碍起着关键作用,这与目前的帕金森病范式相反。”

当这些线粒体不能正常工作时,神经元在大脑中正常工作的能力就会受到影响,没有足够的能量来源,神经元最终会死亡。

这项研究的主要作者、西北大学范伯格医学院神经科学系主任詹姆斯·苏迈耶博士在一所大学说:“要想找到减缓或阻止帕金森病进展的有效疗法,就需要科学家们知道病因。新闻稿

“这是第一次有确凿的证据表明,多巴胺释放神经元中线粒体的损伤足以导致小鼠出现类似人类的帕金森病,”Surmeier补充说。

线粒体损伤是这种疾病的原因还是后果一直存在争议。现在这个问题已经解决,我们可以集中精力开发保护神经元功能和减缓神经元损失的治疗方法。”

这一新的模型也使科学家能够研究从线粒体中断开始的大脑变化,在释放多巴胺的神经元的逐渐丧失导致运动症状之前,从而帮助识别有帕金森风险的人。

Surmeier说:“这种新的‘类人’模型可能会帮助我们开发出检测方法,以确定哪些人将在5到10年内被诊断为帕金森病。”“这样做可以让我们让他们尽早开始治疗,改变疾病的进展。”

这项工作得到了迈克尔·福克斯基金会,JPB基金会,国内流离失所者的基础,弗拉纳根基金会还有国家卫生研究院的拨款

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