Mission获得MJFF资助以发展家族性帕金森氏症治疗

玛格丽达·玛雅博士化身

通过Margarida玛雅博士|

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任务疗法荣获治疗管道项目格兰特从迈克尔·j·福克斯帕金森病研究基金会(MJFF),以推进其USP30去泛素化酶(DUB)抑制剂的开发,用于治疗家族性疾病帕金森病

这笔约50万美元的拨款将用于在模拟疾病的动物身上测试这些抑制剂,并支持临床试验的临床前候选人的选择。

“获得Michael J. Fox基金会的资助是一个巨大的荣誉,认识到USP30作为(帕金森病)潜在治疗靶点的重要性,以及任务的化学质量,”Paul Thompson博士,任务的首席科学官,在一份声明中说新闻稿.“我们希望这将是许多Mission DUB抑制剂项目中的第一个,这些项目可以解决帕金森氏症和其他神经退行性疾病的特定疾病驱动病理。”

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USP30是一种位于线粒体(细胞的动力源)中的DUB,而线粒体的功能障碍与帕金森氏症有关。USP30负调控线粒体自噬,这一过程中受损或过量的线粒体被标记泛素,然后从细胞中清除删除由一种叫做Parkin的蛋白质放置的泛素标签。

然而,在某些家族性帕金森氏症中,帕金森氏症会发生突变,导致线粒体的毒性积累,最终损害大脑中的神经细胞。这将导致症状18beplay官网

据认为,抑制USP30有可能增加线粒体的清除,从而使神经细胞更健康。重要的是,Mission的USP30抑制剂可以进入中枢神经系统(CNS,大脑和脊髓)。

新的拨款将资助研究cns外显性USP30抑制剂如何保护产生多巴胺的神经元(神经细胞),而多巴胺是帕金森患者大脑中缺失的一种神经递质。

研究人员还将观察线粒体损伤的指标,比如炎症和线粒体DNA突变的标记,这些通常在早期帕金森氏症患者中很明显。

MJFF研究项目主任Shalini Padmanabhan博士说:“帕金森氏症患者的数量继续增长,但目前没有任何治疗方法能够阻止或逆转这种使人衰弱的疾病的发展。”“Mission的cns渗透USP30 DUB抑制剂可能提供一个机会,通过改善大脑细胞的健康状况,对[帕金森]患者的生活产生有意义的影响。我们很自豪能够支持一个旨在满足这一关键未满足需求的项目。”

在未来,USP30抑制剂可能在特发性帕金森氏症和其他疾病中有应用。

目前,Mission计划在2022年初让其首个USP30抑制剂——一种不能进入中枢神经系统的抑制剂——进入肾脏和肝脏疾病的临床试验。

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